Благотворительный рок-концерт пройдет в доме культуры деревни Горбунки (Ломоносовский район Ленобласти) в воскресенье, 3 ноября. Сборы от него направят маленькой петербурженке Оле. В этот день ей исполнится два года. У нее редкое генетическое заболевание – болезнь Канавана. Единственный шанс – лечение в США – стоит больше миллиона долларов. Деньги нужны к середине декабря. Пока на счетах семьи – чуть более 50 тысяч долларов.
О болезни девочки «Фонтанка» рассказывала в сентябре, так как часть средств аккумулирует фонд «Большие дела». Другие фонды за сбор средств не берутся: сумма огромна, а заболевание редкое. Поэтому семье приходится действовать самостоятельно.
ПоделитьсяДиагноз Оле смогли поставить только к семи месяцам, а тревогу родители забили, когда поняли, что ребенок перестал развиваться по возрасту. Это генетическое заболевание характеризуется прогрессирующим поражением нервных клеток мозга. Мутация в одном гене вызывает дегенеративные процессы, превращающие мозг в губку. Большинство таких детей не доживают до 10 лет. Лекарства нет: фармацевтические компании не заинтересованы в разработке медикаментов. Это просто не выгодно, пациентов с болезнью Канавана около двухсот на весь мир. Поэтому такие исследования проводят за счёт частных пожертвований. В данном случае инициатором сборов стала семья из США, в которой болеют сразу два ребенка.
Семья Оли хочет попасть в американскую клинику доктора Паолы Леоне. Она специализируется на болезни Канавана и вместе с коллегами разработала уникальный метод генной терапии. Здоровый ген запаковывается в вирусный вектор, который доставляется внутрь клетки и исправляет ошибку в ДНК. Итог – прекращение разрушительных процессов. Лечение разрешенное, но не подпадающее ни под какие квоты. И это единственный шанс для маленькой петербурженки. Из России в клинику приглашен еще один ребенок. Для него средства уже собрали – их требовалось чуть меньше.
Поделиться