Дети с тяжелым генетическим заболеванием — муковисцидозом — уже в этом году смогут получать дорогостоящие таргетные препараты, позволяющие остановить прогрессирование болезни. Историческим назвал это решение экспертного совета фонда «Круг добра» председатель правления Александр Ткаченко.
Он сообщил, что уже обратился к региональным специалистам здравоохранения с призывом ускорить подачу заявок в фонд на препарат «Оркамби», чтобы все дети, нуждающиеся в нем, смогли получить терапию в этом году. Речь идет о почти 600 маленьких пациентах. Учитывая стоимость этого препарата — 800 тысяч рублей на один месяц (принимать его надо пожизненно), — годовой бюджет составит 6,28 млрд рублей.
Для 600 несовершеннолетних пациентов с муковисцидозом это, действительно, историческое решение. Но без современной терапии остаются еще почти 2,5 тысячи детей: всего в России чуть более 4 тысяч пациентов с муковисцидозом, из них приблизительно 3 тысячи детей и тысяча взрослых (еще недавно взрослых с такой патологией не было вообще — не доживали).
«Фонтанка» попросила Юлию Зайцеву, директора ассоциации «Организация помощи больным муковисцидозом» прокомментировать значение принятого «Кругом добра» решения.
— Муковисцидоз — генетическое заболевание, у каждого нашего пациента — свой набор мутаций. Единственный зарегистрированный в России препарат «Оркамби» подходит тем, у кого есть две так называемые 508-е мутации, — таких, как уже сообщалось, много — 600 человек («Круг добра» обеспечивает только детей, о взрослых мы не говорим). Остаются дети с другими мутациями: для одних не существует пока вообще никакой специфической — таргетной — терапии, для других уже есть зарегистрированные в мире препараты — «Оркамби» был самым первым, затем появились «Калидеко», «Симдеко», последнее изобретение — «Трикафта». Но «Круг добра» намерен закупать для детей старше 12 лет (в мире он назначается с 6 лет) и одно из незарегистрированных лекарств — «Трикафта», его стоимость около 1,7 млн рублей на месяц, прием пожизненный. Оно предназначено для имеющих одну 508-ю мутацию плюс другие, указанные в инструкции. Еще два не зарегистрированных в нашей стране препарата пока не доступны никому, если регионы не идут навстречу своим пациентам и не закупают их за счет местных бюджетов. Поэтому пациентские организации надеются на то, что благодаря фонду «Круг добра» освободившиеся сейчас средства региональных бюджетов, прежде расходовавшихся на «Оркамби», теперь направят на обеспечение этим лекарством взрослых и на закупку дорогостоящих таргетных лекарств, не зарегистрированных в России, для пациентов с другими мутациями.
