Сбор средств на самое дорогое лекарство в мире для двухлетнего Кости Гепалова закончен. Большую часть необходимой суммы для покупки препарата «Золгенсма» пожертвовал миллиардер Алишер Усманов. Об этом «Фонтанке» рассказала мама мальчика Светлана 31 мая.
Основатель USM Holdings пожертвовал 115 миллионов рублей. Всего же удалось собрать 169 миллионов. Поспособствовала решению вопроса также компания «Удоканская медь», главным акционером которой является Усманов.
В России опыт введения препарата «Золгенсма» детям старше двух лет есть только в одной московской клинике. Гепаловы надеются, что их сыну удастся туда попасть. В случае отказа придётся обращаться за помощью к американским медикам.
Костя Гепалов родился в Чите. Местные врачи не смогли помочь пациенту с редким диагнозом. Семья переехала в Петербург, где участвовала в клинических испытаниях препарата на площадке Центра Алмазова.
У мальчика диагностирована спинально-мышечная атрофия (СМА) первого типа. Это заболевание, при котором поврежден или вовсе отсутствует ген, отвечающий за работу двигательных нейронов, в результате чего происходит постепенная атрофия мышц, но интеллект остаётся полностью сохранен. Родители возлагали надежду на препарат «Золгенсма», который был зарегистрирован в США в 2019 году. Это самое дорогое лекарство в мире (стоимость — более 160 миллионов рублей). Одной инъекции достаточно, чтобы восстановить поломанный ген.
Родители неоднократно обращалась в суд к петербургскому комитету здравоохранения с требованием обеспечить ребёнка препаратом. Семье отказывали, так как в европейской инструкции к лекарству говорится, что инъекцию необходимо проводить до достижения двух лет. Гепаловы апеллировали американским протоколом, который ориентируется не на возраст, а на вес.
Подробнее историю семьи читайте на «Фонтанке».
