3

Фонд «Круг добра» договорился с производителем о поставках самого дорогого лекарства для детей со СМА и пересмотрел отказы в его получении

Фонд поддержки детей с угрожающими жизни и хроническими заболеваниями «Круг добра» договорился с фармкомпанией Novartis о поставках в Россию препарата «Золгенсма» для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Кроме того, фондом были пересмотрены решения об отказах в предоставлении этого лекарства четырём детям, принятые ранее из-за неопределенности в сроках поставок. Об этом сообщается 3 августа на сайте фонда.

«Длившиеся несколько месяцев переговоры с компанией Novartis окончены. На прошедших выходных фонд «Круг добра» получил из компании документы, свидетельствующие о достижении договорённостей по поставкам «Золгенсма». Попечительский совет фонда утвердил параметры достигнутых с Novartis соглашений. Завершение переговоров открыло новые возможности лечения детей в сроки, позволяющие достичь результативного лечения», — сказал председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко.

Как только были достигнуты договорённости о поставках препарата, фонд пересмотрел отказы по заявкам на него. 29 июля экспертный совет рассматривал шесть заявок на обеспечение детей со СМА препаратом «Золгенсма», но утвердили только две. По словам Ткаченко, эксперты приняли ответственное решение, которое полностью соответствует Консенсусу в отношении генозаместительной терапии. Как известно, Консенсус — коллегиальное мнение ведущих врачей, в том числе состоящих в экспертном совете фонда «Круг добра», о том, как применять пока не зарегистрированный в России препарат «Золгенсма» и какие условия применения этого препарата на основе относительно небольшого мирового опыта они считают безопасными и действенными для лечения детей.

В фонде подчёркивают, что применение данного препарата имеет возрастные ограничения, и наибольшую эффективность при лечении СМА 1-го типа показывает, если возраст пациента не превышает 6 месяцев. Именно на такой возраст в соответствии с критериями Консенсуса специалисты и ориентируются при лечении СМА 1-го типа. Критическим фактором для ранее принятого отрицательного решения стала неопределённость с датой начала поставок препарата.

«В лечении СМА каждый месяц имеет огромное значение, и было бы безответственно назначать детям лекарство, не понимая, когда начнутся поставки этого препарата», — пояснил Александр Ткаченко.

На внеочередном заседании экспертного совета фонда, куда были приглашены и лечащие врачи детей, ещё раз были взвешены все «за» и «против» назначения препарата «Золгенсма» четырём конкретным пациентам. Ведущие специалисты учли уточнение сроков поставки. В итоге экспертный совет утвердил решение о закупке.

Александр Ткаченко, говоря о «Золгенсма», сказал, что считает цену на него несправедливой.

«Хочу сказать, что я не считаю справедливым, когда лекарство строит свыше 100 млн рублей. И я не считаю правильным, что компания Novartis, продавая свой препарат на российском рынке, не проходит процедуру регистрации этого лекарства в России, хотя будь «Золгенсма» зарегистрирована, у наших врачей были бы четкие, понятные рекомендации по применению. Я обращусь к руководству Novartis с предложением ускорить регистрацию «Золгенсма» в России», — сказал председатель правления фонда.

В фонде также сообщили, что ввиду планирующегося в следующем году расширения в России неонатального скрининга и выявления СМА у детей на ранних этапах фонд «Круг добра» планирует закупать десятки доз «Золгенсма» в год. Однако по условиям договора, который заключил «Круг добра» с компанией Novartis, стоимость препарата и другие параметры разглашены быть не могут. Но в фонде подчеркнули, что компания пошла на серьёзные уступки.

«Представители правительства Российской Федерации, в частности Министерства здравоохранения, руководство фонда «Круг добра» сделали всё, чтобы в рамках имеющегося финансирования как можно больше детей, больных орфанными заболеваниями, не только СМА, могли получить лекарства и лечение», — сказали в фонде.

Фонд «Круг добра» был создан по указу президента РФ Владимира Путина в январе 2021 года. Фонд занимается организацией и финансовым обеспечением оказания медицинской помощи детям с тяжелыми заболеваниями. В частности, в его зоне ответственности снабжение их лекарствами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в России, а также техническими средствами реабилитации, не входящими в федеральный перечень предоставляемых инвалиду. Возглавил фонд основатель и генеральный директор первого в России Санкт-Петербургского детского хосписа протоиерей Александр Ткаченко. Средства в фонд поступают за счет повышенного НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год.

«Золгенсма» — лекарственный препарат генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с мутациями в обоих аллелях (вариантах, полученных от мамы и папы) гена SMN1 (94% пациентов с СМА). Он представляет собой нормальную копию гена SMN1, встроенную в геном специального вируса (аденоассоциированный вирус 9 серотипа, AAV9). Препарат вводится пациенту внутривенно один раз. Его стоимость превышает 2 миллиона долларов. Лекарство считается самым дорогим в мире. В США препарат одобрен у пациентов в возрасте до двух лет.

ПОДЕЛИТЬСЯ

ПРИСОЕДИНИТЬСЯ

Самые яркие фото и видео дня — в наших группах в социальных сетях.Присоединяйтесь прямо сейчас:

Увидели опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl+Enter

Комментарии (3)

вот только не ясно, зачем мы кормим армию "экономистов" в Минздраве? там на всю шушеру от силы пара врачей по образованию. А чтобы лечить - нужны спец. фонды

Отличная новость! Лишь бы только не на бумаге!

Чтобы в России дети были здоровы коррупционеру надо каждой день устраивать прямую линию, чтобы в ручном режиме принимать законы. Абсурд? Ну коль хочешь правит вечно - люби и саночки возить

Наши партнёры

Lentainform

Загрузка...